近日，宝利化（南京）制药有限公司（宝利化制药）向上海交通大学教育发展基金会捐赠人民币四万元，为上海交通大学Bio-X研究院参加国际遗传工程设计竞赛（iGEM）团队参加iGEM 2024 Grand Jamboree提供赞助支持。

iGEM由美国麻省理工学院（MIT)主办的全球性顶级学术竞赛（A类赛事），是一场合成生物学研究及创想的盛会，也是上海交通大学非常重视的世界级竞赛。

宝利化始终关注着新生代科技创新能力的培养，以及合成生物学的发展。此次的捐赠赞助不仅体现了宝利化对青年科研人才成长的重视和支持，也彰显了企业在科研投入和人才培养等方面的坚定承诺。

作为一家拥有强大科研实力和高度社会责任感的现代化制药集团，宝利化致力于成为用科技创新打造数智制药企业领军者。合成生物学是近年来生命科学研究领域的新兴方向，其核心是以工程学理论为指导，通过多学科交叉通力合作，设计和合成各种复杂生物功能模块、系统甚至人工生命体，并应用于特定化学物质生产、生物材料制造、基因治疗及组织工程等。而这同样是宝利化基于创新研发理念布局和投入的重点领域。

当前，宝利化依托源于欧洲的先进制药技术以及在数字化、智能化领域的核心竞争力，建立了国际先进的药品质量体系，通过数字化技术优化生产流程，确保药品的安全性和有效性，并利用人工智能及大数据技术为患者提供创新治疗方案，不断迭代和升级疗效。同时，宝利化致力于整合全球先进的制药技术和资源，通过四位一体的开放式研发模式，助力医药研发创新发展。

我们期待上海交通大学Bio-X研究院iGEM团队在国际盛会上再创佳绩，在展现中国大学生科研实力的同时，也推动我国生命科学研究的发展。同时，宝利化也将持续关注新兴的创新思维和技术亮点，秉持企业社会责任，在“融合全球数药科技，守护人类生命健康”的使命牵引下，以实际行动激励更多年轻人投身于科学研究，为社会带来更多创新成果。

SJTU-BioX-Shanghai项目简介

着色性干皮病（Xeroderma pigmentosum, XP）是一种常染色体隐性遗传病，在各大洲几乎全部种族里均有报道，对紫外线高度敏感，日晒部位多发生水疱、表皮增生和肿瘤等，2/3的患者于20岁前死亡，目前尚未有治愈XP的方法。

项目聚焦于XPC型着色性干皮病，这也是发病率最高的类型之一。患者的发病原因是由于XPC基因突变导致在照射紫外线时，无正常的XPC蛋白修复紫外线造成的DNA损伤。

项目主要实现两个目标：1）通过导入正常的XPC基因实现表达正常的XPC蛋白；2）构建响应紫外线的基因开关来避免外源递送非整合性XPC基因进入哺乳动物细胞可能造成的过表达危害。

项目创造性地提出了一种设计策略，旨在开发一种以光遗传技术为控制端，基因治疗为基础的新型疗法。根据XPC患者的发病机理，打造出一套受UV-B调控的基因表达系统，实现患者体内XPC基因的可控表达，使得致病得UV成为治疗的UV。

项目亮点：将导致XP疾病的紫外线巧妙用于疾病治疗，构建能开能关的紫外线开关，利用稀有密码子对XPC含量进行精确调控。

未来的主要应用：将成熟构建的质粒转入复制缺陷型AAV载体中，配合微针贴和水光针的方式注入皮肤内，实现XP患者的基因治疗。